Disc Medicine은 최초의 Bitopertin에 대한 전세계 라이선스 계약을 통해 혈액학 파이프라인을 확장합니다.

임상 단계 프로그램은 적혈구생성 프로토포르피린증(EPP)에 대한 제2상 연구에 진입할 준비가 되어 있습니다.

뉴스 제공

2021년 5월 27일, 16:30(동부 표준시)

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캠브리지, 매사추세츠주, 2021년 5월 27일 /PRNewswire/ -- Disc Medicine, Inc.는 경구 투여 약물인 비토페틴의 개발 및 상업화를 위해 F. Hoffmann-La Roche Ltd와 전 세계 독점 라이선스 계약을 체결했다고 오늘 발표했습니다. 헴 생합성 경로에 대한 효과가 입증된 GlyT1 억제제. 디스크 메디슨(Disc Medicine)은 적혈구 발생 시 헴 생합성 조절 장애로 인해 발생하는 희귀하고 쇠약하며 잠재적으로 생명을 위협하는 질환군인 적혈구생성 포르피린증(EP)에 대한 혈액 질환 치료제로 비토페틴을 개발할 계획입니다.

JD인 John Quisel은 "이번 협력은 Disc Medicine을 혈액학 분야의 리더로 확립하는 데 있어 중요한 이정표이며 철분 항상성에 대한 기존 프로그램을 매우 보완하는 적혈구의 기본 생물학적 경로인 헴 합성을 목표로 삼을 수 있게 해줍니다"라고 말했습니다. , Ph.D., 디스크 의학의 사장 겸 CEO. "중요한 것은 비토페르틴의 잘 확립된 임상 안전성 프로파일을 통해 우리가 여러 심각한 혈액 질환에 대한 환자 연구로 신속하게 이동할 수 있게 될 것입니다."

계약 조건에 따라 Disc Medicine은 비토페틴 및 관련 백업 화합물의 모든 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점적인 글로벌 권리를 획득하고 책임을 지게 됩니다. Roche는 Disc Medicine과 잠재적인 개발, 규제 및 상업적 마일스톤으로부터 총 2억 달러가 넘는 선불금을 받게 됩니다. 로슈는 또한 순수익을 기준으로 높은 한 자릿수부터 10대까지의 비율과 비토페틴과 관련된 향후 거래 수익금의 비율로 계층화된 로열티를 받을 자격이 있습니다. Disc는 2022년에 환자 연구를 시작하기 위해 규제 당국과 협력할 예정입니다.

적혈구생성 포르피린증에 대하여

적혈구생성 포르피린증(EP)은 헴 합성 경로에 영향을 미치는 돌연변이로 인해 발생하는 매우 희귀하고 쇠약하며 잠재적으로 생명을 위협하는 질병 계열입니다. 이는 환자가 햇빛에 노출될 때 활성화되어 주변 조직에 산화적 손상을 일으키는 포르피린의 독성 축적을 초래합니다. EP는 종종 지속되는 물집, 부종 및 변형과 관련된 강렬하고 타는듯한 통증의 공격으로 나타나는 심각한 피부 민감성을 특징으로 합니다. 또한 환자의 5~20%에서 담석 및 간부전을 포함한 포르피린 축적으로 인해 위장관 합병증이 발생합니다. 승인된 질병 개선 치료법은 없으며 유일한 치료법은 조혈모세포 이식입니다. 현재 환자 치료에 대한 접근 방식에는 야외 활동을 야간으로 제한하거나 보호복과 불투명한 차폐물을 사용하는 등 일광을 피하기 위한 극단적인 조치를 취하고 통증을 관리하는 것이 포함됩니다. 첫 번째 징후는 일반적으로 유아기에 나타나며 평생 동안 지속되며 환자와 보호자의 웰빙, 심리사회적 발달, 일상생활에 큰 영향을 미칩니다. 적혈구생성포르피린증은 적혈구생성포르피린증(EPP), X-연관 프로토포르피린증(XLPP), 선천성 적혈구생성포르피린증(CEP)의 세 가지 아형으로 구성됩니다.

비토페르틴 소개

비토퍼틴은 임상 단계의 경구 투여되는 글리신 수송체 1(GlyT1)의 소분자 억제제입니다. 글리신은 헴 생합성을 위한 필수 전구체이며 GlyT1은 적혈구 발달에서 적절한 수준의 세포내 글리신을 유지하는 데 필요합니다. 헴 합성의 조절제로서 비토페틴은 헴 및 그 경로 중간체 생산의 불균형으로 인해 발생하는 다양한 장애에 이점을 제공할 가능성이 있습니다. 비토퍼틴은 정신 장애 및 희귀 혈액 세포 장애에 대한 여러 임상 2상 및 3상 시험을 포함하여 다양한 적응증에 대한 30개 이상의 임상 시험에서 4,000명이 넘는 건강한 지원자와 환자를 대상으로 평가되었으며 안전성 프로필이 잘 정의되어 있습니다. 이 연구에서는 CNS 효능이 확립되지 않았지만, 비토페틴은 헴 합성에 현저한 효과를 나타냈습니다. 더욱이, Disc Medicine이 실시한 전임상 연구에서, 비토페르틴에 의한 GlyT1의 억제는 EP의 근본 원인인 대사산물의 수준을 감소시키는 것으로 나타났습니다. Bitopertin은 실험적 제제이며 전 세계 어떤 관할권에서도 치료법으로 사용하도록 승인되지 않았습니다.