디스크 의학은 적혈구생성 프로토포르피린증(EPP)이 있는 성인을 대상으로 비토페르틴에 대한 제2상 임상 연구인 AURORA를 시작합니다.

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2022년 10월 31일 09:00(ET)

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워터타운, 매사추세츠주, 2022년 10월 31일 /PRNewswire/ -- 심각한 혈액 질환으로 고통받는 환자를 위한 새로운 치료법의 발견, 개발 및 상업화에 주력하는 임상 단계 바이오제약 회사인 디스크 메디슨(Disc Medicine)은 오늘 AURORA의 개시를 발표했습니다. EPP가 있는 성인을 대상으로 한 비토페르틴의 2상 임상 연구. 비토퍼틴은 헴 생합성을 조절하도록 설계된 경구용 글리신 수송체 1(GlyT1)의 선택적 억제제이며, 전임상 연구에서 EPP 환자에게 질병 병리를 유발하는 독성 대사산물인 프로토포르피린 IX(PPIX)의 축적을 줄이는 것으로 나타났습니다. 비토퍼틴은 현재 EPP 및 X-연관 프로토포르피린증(XLP) 환자를 대상으로 한 공개 라벨 제2상 임상 연구인 BEACON에서도 연구 중입니다. 이 연구는 2022년 8월에 발표되어 호주에서 진행되고 있습니다.

"우리는 EPP 환자를 대상으로 한 미국 최초의 비토페르틴 연구인 AURORA를 시작하게 되어 기쁘게 생각합니다. 우리는 비토페르틴이 PPIX 수준, 감광성, 통증 및 기타 주요 측정에 미치는 영향을 엄격하게 평가할 수 있도록 AURORA 연구를 수행하고 있습니다. , 맹검 시험”이라고 Disc Medicine의 CEO인 John Quisel, JD, PhD가 말했습니다. "우리는 EPP에 대한 질병 수정 치료법으로서 비토페틴의 잠재력에 대한 확실한 평가를 제공하기 위해 AURORA와 BEACON을 설계했습니다."

AURORA 2상 연구는 EPP가 있는 성인을 대상으로 비토페틴의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 투여 임상 시험입니다. 미국 전역에 걸쳐 약 75명의 환자가 등록될 것으로 예상됩니다. 환자들은 120일 동안 1일 1회 20mg 또는 1일 1회 60mg의 용량으로 비토페르틴을 경구 투여받게 된다. 120일의 치료 기간이 완료되면 환자는 시험의 공개 라벨 연장 부분으로 전환할 수 있습니다. 이 연구는 금속이 없는 PPIX 수준의 변화뿐만 아니라 감광성, 일광 내성, 통증, 안전성 및 내약성 측정을 측정하도록 설계되었습니다.

"상태의 근본적인 병태생리학을 다루는 EPP에 대한 질병 수정 치료법에 대한 상당한 미충족 수요가 있습니다. EPP 환자는 쇠약해지는 고통스러운 반응뿐만 아니라 잠재적으로 심각한 간담도 영향을 경험하며, 햇빛을 피하기 위해 취해야 하는 조치는 마이애미 밀러 의과대학 FAASLD, AGAF MD인 신시아 레비(Cynthia Levy)는 “삶의 질에 강력하고 부정적인 영향을 미칩니다. "우리는 EPP 증상과 간병증을 유발하는 근본적인 프로토포르피린 축적을 해결할 수 있는 비토페틴의 잠재력에 대해 매우 기대하고 있으며 결과를 기대하고 있습니다."

비토페르틴 소개

Bitopertin은 헴 생합성을 조절하도록 설계된 임상 단계의 경구 투여 GlyT1 억제제입니다. GlyT1은 발달 중인 적혈구에서 발현되는 막 수송체이며 헴 생합성을 위해 충분한 글리신을 공급하고 적혈구 생성을 지원하는 데 필요합니다. 헴 생합성에 대한 비토페틴의 안전성 프로필과 효과는 이전에 여러 임상 연구에서 4,000명 이상의 개인으로 구성된 포괄적인 임상 프로그램에서 확립되었습니다. 디스크메디슨은 EPP와 XLP를 시작으로 다양한 혈액질환에 대한 잠재적 치료제로 비토페틴을 개발할 계획이다. EPP 및 XLP의 전임상 모델에서 비토페틴은 질병의 근본 원인인 헴 생합성의 독성 중간체인 PPIX를 크게 감소시키는 것으로 나타났습니다.

Bitopertin은 실험적 제제이며 전 세계 어떤 관할권에서도 치료법으로 사용하도록 승인되지 않았습니다. 디스크는 2021년 5월 로슈와의 라이선스 계약에 따라 비오페틴에 대한 글로벌 권리를 획득했습니다.

적혈구생성 프로토포르피린증(EPP) 및 X-연관 프로토포르피린증(XLP)에 대하여

EPP와 XLP는 헴 생합성에 영향을 미치는 돌연변이로 인해 발생하는 희귀하고 쇠약하며 잠재적으로 생명을 위협하는 질병으로, 프로토포르피린 IX(PPIX)라는 독성 광활성 중간체가 축적됩니다. 이로 인해 환자가 햇빛에 노출되면 극심한 통증, 부종, 작열감, 수포 및 변형 가능성이 있는 심각한 반응이 발생합니다. PPIX는 또한 간담도계에 축적되어 환자의 20~30%에서 담석, 담즙정체, 간 손상을 포함한 합병증을 유발할 수 있으며 극단적인 경우 간부전을 일으킬 수 있습니다. 현재 표준 치료에는 야외 활동을 야간으로 제한, 보호복 및 불투명 방패 사용, 통증 관리 등 햇빛을 피하기 위한 극단적인 조치가 포함됩니다. 이는 환자, 특히 어린 아동과 가족의 심리사회적 발달, 삶의 질, 일상 활동에 중대한 영향을 미칩니다. 현재 EPP에 대한 치료법은 없으며 FDA가 승인한 유일한 치료법은 Scenesse®(afamelanotide)라고 불리는 멜라닌 생성을 자극하도록 고안된 외과적으로 이식된 합성 호르몬입니다.